掉队不挨打! 诺华采办蓝鸟CAR-T为哪般？

5月2日，美国蓝鸟生物（Bluebird Bio，代码：BLUE）公布，诺华制药将得到后者的慢病毒载体技能相干专利的非独家授权，来开发以及贸易化嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T），用在医治肿瘤。

作者： 年夜康健派编纂 来历： 本站原创 2017-05-09 17:41:16

5月2日，美国蓝鸟生物（Bluebird Bio，代码：BLUE）公布，诺华制药将得到后者的慢病毒载体技能相干专利的非独家授权，来开发以及贸易化嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T），用在医治肿瘤。

同时，蓝鸟还将这个慢病毒载体技能授权给了葛兰素史克（GSK），用在稀有病的基因疗法的开发。

两项生意业务的详细数字没有吐露。

与诺华的互助颇为象征深长，由于诺华本身的CAR-T新药CTL019一个多月前方才得到FDA加快审批资历，医治复发性或者难治性儿童以及年青人的B细胞急性淋巴细胞性白血病（ALL）。

可以说，诺华暂时处在CAR-T的领跑者职位地方，又不辞辛劳青睐蓝鸟的技能，由此可以揣度，bluebird肯定有其绝活。那末，蓝鸟的独家秘籍降龙邪术安在？

bluebird bio公司的重要有两个研发标的目的，第一个是基在造血干细胞的严峻基因病的疗法，第二个是基在T细胞的免疫疗法，包孕CAR-T的候选产物BB2121.

而诺华CAR-T细胞特同性联合CD19，而蓝鸟的CAR-T纷歧样，重要联合BCMA，用在复发性/难治性高发性骨髓瘤（Multiple Myeloma， MM）的医治。蓝鸟今朝与MM医治的巨头药企，新基（Celgene）互助，处在临床一期。

对于比诺华以及bluebird bio针对于高发性骨髓瘤的临床一期实验数据，可以发明二者最重要的不同，保险性。

对于在CAR-T疗法来讲，最多见的副反映是细胞因子开释综合征（cytokine release syndrome，CRS），俗称 细胞因子风暴 。Bluebird bio的临床一期实验，今朝11个患者有8个呈现了CRS，但绝年夜大都都是等级1的副反映，没有严峻的等级3或者4的副反映。

蓝鸟的CAR-T一期实验陈诉的CRS综合征

而诺华于去年年末的美国血液病学会年会（AHS）上宣布的数据显示，招募的11位患者，有6位进入单给CAR-T细胞的实验组。这6位患者中，有5位呈现了CRS，可是2名患者呈现了等级3的CRS，需要服用托珠单抗医治，更严峻的是有一位患者呈现了等级4的神经毒性 可复性后部脑病综合征。

由此揣度，诺华极有可能基在对于本身的CAR-T产物的保险性思量，才会将竞争者bluebird的技能买下来。

实在，今朝CAR-T疗法面对的一个重要的问题就是保险性。去年最悲催的CAR-T公司， 巨诺公司（Juno Therapeutics）的临床二期实验中，发生病人灭亡事例，致使实验两次被FDA叫停。

从科学角度来会商，诺华以及bluebird bio的CAR-T载体的递送都是经由过程慢病毒，而从CAR 载体的组织来看，抗原联合域都是抗BCMA的scFv，刺激域都是4-1BB，旌旗灯号转导域都是CD3.

可以预感的是，嵌合抗原受体（CAR）的载体的布局域的细微差别，可能致使二者于保险性方面的差异。

思量到CAR-T细胞疗法流程繁杂，单是慢病毒打造就需要几十步，中间有许多要素影响保险性以及有用性。

与此同时，缭绕CAR-T的竞争白热化。3月29日，诺华的另外一竞争敌手，鹞子制药（Kite Pharma）也公布正式向FDA提交CAR-T疗法KTE-C19的滚动申报。

CAR-T研发的重要产物：

保险性的思量加之竞争的加重，就不难理解，为何诺华会勾结上bluebird， 采办其慢病毒载体技能相干专利了。

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